近五年来，上海科创中心建设重大成果不断涌现。其中，在生物医药领域，原创新药、高端医疗装备等研发成果层出不穷：
去年，和记黄埔医药（上海）有限公司自主研发的抗癌新药呋喹替尼胶囊在国内正式获批上市，让国内患者优先受益。今年，用于治疗阿尔茨海默症的“国产”新药也已进入上市审评阶段，有望填补16年全球阿尔茨海默症药物市场的空白……
“国产”新药为晚期结直肠癌患者带来希望
位于浦东新区张江高科技园区内的和记黄埔医药（上海）有限公司是中国最早致力于创新药物研发的生物医药公司之一。2018年9月，由该公司研发的呋喹替尼胶囊正式获得国家药品监督管理局批准上市。
该药是由中国本土企业自主研制、具有完全知识产权的新型靶向抗癌药，为接受过至少两次化疗方案，但仍发生疾病进展的转移性结直肠癌患者带来希望，在临床研究中被证实可显著延长患者的生存期。
而除了晚期直结肠癌，呋喹替尼同时还在申请新的适应症，目前肺癌的申报已经完成，胃癌正在进行三期临床试验，包括也在计划更多的与免疫治疗合并用药方案的临床试验。
据了解，呋喹替尼于2007年8月在和记黄埔医药（上海）有限公司的研发中心首次完成设计与合成，至2018年9月正式获得国家药品监督管理局批准上市时，它的研发已历经近十二年。
在这十多年中，一大批拥有丰富新药研发经验的科研人员参与了呋喹替尼的研发。据介绍，和记黄埔医药（上海）有限公司聚集了一批 “牛人”——430余位来自海内外的科研人员，为公司新药研发提供了强大的智力支撑。而公司的管理团队成员，也均有在知名跨国医药和生物医药企业工作的经历，参与了多个全球“重磅炸弹”类的新药的研发。
国内患者优先受益，国外还未上市
据国家癌症中心发布的最新数据，恶性肿瘤（癌症）死亡占我国居民全部死因的23.91％，且近十几年来发病死亡均呈持续上升态势，每年恶性肿瘤所致的医疗花费超过2200亿。在这些恶性肿瘤中，直结肠癌不管是在男性还是在女性中，发病数都位居前列。
所谓近水楼台先得月。因为呋喹替尼胶囊率先在国内完成了临床试验并取得成功，所以它也率先在国内上市。也就是说，就呋喹替尼胶囊而言，国内患者是比国外患者优先受益的。而以往，由国外企业研发的创新药上市后，国内患者通常都要滞后一两年才能受益。
据了解，呋喹替尼胶囊于2011年1月在中国开启临床试验，2017年3月中国三期临床试验成功。而在美国，该药的临床试验于2017年12月才开启，截至目前，美国临床试验仍在进行中。目前，呋喹替尼还未在国外上市。
值得一提的是，除了研发像呋喹替尼胶囊这样的用于治疗常见肿瘤的新药外，和记黄埔医药（上海）有限公司还在研发用于治疗罕见肿瘤的新药，例如索凡替尼。索凡替尼有望2019年内提交上市申请，并最终在中国率先上市，为罕见的神经内分泌肿瘤（NET）患者带来福音。
此外，公司正在研发的沃利替尼有望于2020年提交新药上市申请。目前，这款药物针对MET外显子14跳跃突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的中国Ⅱ期临床试验进展顺利，预计每年新增1万例新诊断的患者。
这些新药如果在国内率先上市，国内患者都将优先受益。
政策、生态等缺一不可
对于呋喹替尼胶囊的顺利上市，和记黄埔医药（上海）有限公司副总裁吴振平表示，这得益于国家食品药品监管总局的“优先审评审批”政策。
据了解，国家食品药品监管总局2017年发布的《总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》提出，对具有明显临床价值，被列入国家科技重大专项的新药注册申请可以实行“优先审评审批”，而呋喹替尼则完全符合条件。
而在进入优先审批审评之前，上海试点的药品上市许可持有人制度也起到了重要作用。在该制度实施以前，药品上市申报的单位只能是药品的生产者，而实施了该政策以后，拥有药品技术的药品研发机构也可以申请药品批准文件。上海是最早试点药品上市许可持有人制度的地区之一。
通过药品上市许可持有人制度，呋喹替尼进入了新药的优先审评通道，更重要的是，这一政策还能够允许初创企业在基础设施不完善的情况下，通过代工的方式完成生产。
而谈到为何能在创新药的研发上取得不断突破，和记黄埔医药（上海）有限公司资深副总裁王清梅表示：
“一方面，上海政府给了我们许多研发补贴和政策优待；另一方面，张江高科技园区也有良好的制药生态，学术碰撞、资源对接……一切都很方便。这些都支撑着我们能够专心致志地研发抗肿瘤及免疫类疾病创新药。”
新药、医疗装备研发成果层出不穷
除了和记黄埔医药（上海）有限公司的抗癌新药，上海在其它新药的研发上也是硕果累累。
去年，用于治疗阿尔茨海默症（俗称“老年痴呆症”）的“国产”新药GV-971（甘露寡糖二酸）顺利完成了临床3期试验。今年年初，这款原创新药已进入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）上市审评阶段，有望填补16年全球阿尔茨海默症药物市场的空白。
而在医疗装备的研发方面，上海的成果同样层出不穷：联影获批首台国产一体化PET/MR（一款高端医学影像诊断设备），创领获批首个国产心脏起搏器，微创获批首个国产血流导向装置。
此外，中科院还在上海布局了药物创新研究院、G60脑智科创基地、传染病免疫诊疗技术协同创新平台等高水平研究基地。截至2018年底，上海已有32个品种获得国家药监局批准成为药品上市许可持有人试点品种。
据了解，近五年来，上海生物医药产值从近2500亿元增长到3434亿元，年均增长9.9%。生物医药产业的增长速度和行业利润率，在上海战略性新兴产业中位居前列。上海生物医药产业总体处于全国领先水平，研发创新能力领跑全国，细胞治疗、高端医疗装备等领域已达到世界领先水平。
为了进一步推进上海生物医药产业的发展，去年，上海市委办公厅、市政府办公厅还联合印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的实施意见》，简称“鼓励药械创新32条”。
这32条具体举措中，包括力争使本市临床试验机构数量达到80家以上、力争集聚20家以上具有国际影响力的生物医药创新研发中心、争取每年有30个以上具有核心技术优势的自主创新药品医疗器械产品注册申报；实施“一网通办”，将“路上跑审批”改为全程网上办理；强化药品和医疗器械全生命周期管理和服务等。
来源：周到上海 作者：吴正彬
