一次又一次复发……因为自身免疫系统的病变，引起神经髓鞘的破损和剥落，致使脊髓、大脑以及视神经功能受到损害，患者的神经系统残疾逐渐加重，丧失自理能力、失明甚至失去生命，这就是多发性硬化症。
2月28日，国际罕见病日！
中华医学会神经病学分会、中国医疗保健国际交流促进会发布了中国首部《多发性硬化患者生存报告（2018）》，根据预计我国约有3万名多发性硬化患者。
中青年为主要发病人群，女性为男性的2倍
作为罕见病的一种，多发性硬化是一种好发于20-40岁中青年群体的免疫系统罕见病，女性患者大约是男性患者的1.5-2倍。这些特征，让多发性硬化症有了一个别名——“美女病”。
《多发性硬化患者生存报告（2018）》显示，多发性硬化是进展性、致残性疾病。我国多发性硬化的患者中83%的患者为复发缓解型患者，58%的患者每年发作≥1次。
这些患者平均至少有一个神经功能残疾，并随着病程残疾程度逐渐加重。50%复发缓解型患者可能进展为继发进展型，疾病进展平均只需6.6年。继发进展型患者的行动能力严重受损，平均行走能力不到100米距离。
诊疗现状：半数患者不能被立即确诊
多发性硬化患者因神经功能受损临床表现多样，最常见的临床表现依次为感觉障碍、肢体运动障碍、疲劳和平衡障碍，其他症状还包括：视力下降、头晕、复视、疼痛、认知障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等。
让人担忧的是，47%的患者不能被立即确诊，38%的患者被误诊为其他疾病，最常被误诊的疾病为视神经脊髓炎、焦虑、血管病、眼科疾病等。
“多发性硬化是终身性疾病，其缓解期疾病修正治疗对很多患者至关重要，可有效降低患者年复发率，延缓残疾进展 。中国患者的缓解期治疗率与欧美差距巨大，必须要提高起来。”
疾病修正治疗是国内外指南及共识推荐的缓解期标准治疗药物，可以有效降低复发、延缓残疾进展。
在欧美，疾病修正治疗使用率已超过86%。调研揭示中国的疾病修正治疗使用率仅有10%，高达60%的患者在缓解期选择不接受治疗。
对比其他地区，欧美多发性硬化的DMT治疗药物超过16种，而我国治疗率较低，药物选择少，目前仅有2种。31%患者由于药费太贵而选择放弃治疗。
学科专家呼吁中国多发性硬化需要规范诊疗方案、树立标准治疗观念，并进一步推动新药可及性，改善疾病预后。
负担不容忽视，标准药物治疗迫在眉睫
由于缺乏足够的疾病意识和认知，一旦确诊，多发性硬化病人的精神负担极大。
调查发现，84%的患者有负面情绪，15%-18%的患者患病后与家人和朋友的关系变差。
多发性硬化严重影响了患者及其家庭的工作和生活，仅有不到一半的患者还在工作，约25%的患者丧失了工作能力；因疾病会导致患者行动不便或残疾，约80%的患者在住院及门诊时需要家人陪护，18%的患者家人因照顾患者而放弃工作；61%的多发性硬化患者每次因复发住院产生的医疗费用在10000元以上。
中华医学会神经病学分会主任委员、北京协和医院神经病学系主任崔丽英教授提出：“多发性硬化每次发作产生的住院治疗费用较高，患者家庭的经济压力也比较大，而使用标准治疗药物可以显著降低患者发作次数，但这些药物需要长期服用。因此，我们也呼吁各方一起努力，使标准治疗药物早日进入医保，让更多患者能接受治疗。”
来源：周到上海 作者：陈里予
