3 月 27 日，肾性贫血规范诊疗高峰论坛•华东站在上海举行，来自华东等地区的多位肾内科专家，围绕肾性贫血的管理现状、药物研究展开讨论，并对我国自主研发的肾性贫血全新机制治疗药物——培莫沙肽的作用机制、临床研究和实际应用进行了分享讲解。
中华医学会肾脏病学分会候任主任委员丁小强教授在开场致辞中指出，我国慢性肾脏病（CKD）患者贫血患病率高，肾性贫血显著增加CKD患者心血管事件、卒中、肾病进展及死亡风险。虽然短效重组人促红细胞生成素（rHuEPO）在临床使用多年，但目前的达标率仍有待提高，并且存在低反应和心血管安全性风险，因此研发长效制剂，持续性、高选择性促红细胞生成素（EPO）受体激动剂，减少注射次数是未来肾性贫血的治疗方向。
我国肾性贫血患病率高但治疗率低
山东大学齐鲁医院肾内科主任杨向东教授指出，我国CKD患者人群庞大，肾性贫血是CKD最常见的并发症之一，且随着肾功能的不断下降，肾性贫血的患病率不断升高，到了透析阶段，绝大多数患者（>90%）存在贫血。
然而，我国有相当多的CKD患者不知道自己贫血，真正接受治疗的更少。即使在接受治疗的患者中，血红蛋白（Hb）达标率也低于欧美等发达国家。提高透析患者肾性贫血控制率（Hb>110g/L）已多次被写进卫健委的质控改进目标，2023年6月《中国肾性贫血诊断与治疗基层医生培训手册》中也进行了更新，这些都将有助实现肾性贫血的规范化诊疗。
复旦大学附属中山医院的章晓燕教授指出肾性贫血面临以下治疗困境：一是rHuEPO 反应性个体差异大，低反应性患者更易发生肾脏事件；二是高剂量 rHuEPO 影响患者预后；最后，血红蛋白变异性高，增加患者发生不良事件。而长效、高选择性的肾性贫血治疗药物，有助实现血红蛋白的持久稳定达标。
全新机制EPO模拟肽将使患者更多获益
上海市第一人民医院范秋灵教授分享了肾性贫血药物的研发进展。据介绍，长效rHuEPO和EPO融合蛋白均有新药物处于III期临床研究阶段，有望进一步获批，作为长效药物为肾性贫血患者带来获益。多款口服HIF-PHI已在全球范围内上市，但HIF-PHI的安全性仍需进一步验证。众多针对肾性贫血的新治疗方式处于动物研究或早期临床阶段，需进一步研究肾性贫血机制，为肾性贫血患者带来更多选择。而具有全新机制的EPO模拟肽——培莫沙肽，将为肾性贫血患者带来更多获益。
复旦大学药学院程能能教授对EPO模拟肽的作用机制和特点进行了介绍。他认为培莫沙肽的独特结构优势能够增强其对EPO受体的高亲和力和高选择性，培莫沙肽的肽链与EPO无氨基酸序列同源性，因此不会诱导产生EPO抗体，有助改善EPO抵抗，并从源头上降低纯红细胞再生障碍性贫血（PRCA）的风险。临床研究也证实培莫沙肽每月一次能够持续促红，实现Hb、剂量双稳定，这将让CKD肾病贫血患者获益。
武汉大学人民医院王惠明教授对培莫沙肽的III期临床研究进行了解读，提出培莫沙肽与rHuEPO的整体安全谱类似，但无论透析还是非透析患者中均发现，培莫沙肽组的复合安全性事件及其他心血管事件发生率相对较低，具有潜在的心血管安全性优势。
丁小强教授说：“新药物的不断研发和上市将有助于改善肾性贫血的管理，期待在真实临床实践中积累更多的用药经验，以指导肾性贫血的规范化诊疗。”
翰森制药的创新产品圣罗莱(培莫沙肽注射液)是全球唯一获批上市的EPO模拟肽，已获批适用于治疗因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血，相比短效ESAs药物，其半衰期较长，每四周给药一次，给患者带来更多便利，有助于提高治疗依从性。
