多发性骨髓瘤好发于老年人，发病高峰集中在60～70岁，中位发病年龄在65岁左右。据国外数据显示，多发性骨髓瘤的发病率约为十万分之一至十万分之二，位居血液系统恶性肿瘤的第二位。3月是“国际多发性骨髓瘤关爱月”， 上海长征医院血液病科主任、全军骨髓瘤与淋巴瘤疾病中心主任杜鹃教授透露，除了出现症状的多发性骨髓瘤患者外，专家们对高危“冒烟”中的阶段就开始评估。而最新更新的《中国多发性骨髓瘤诊治指南》也把高危冒烟型纳入其中，医生就可以根据患者意愿或所在中心的临床研究进行启动，来决定是否要治疗。
多发性骨髓瘤发病率越来越高，在杜鹃教授看来，有几方面的原因，一方面是多发性骨髓瘤本身是一个高年龄层高发的疾病，随着我国人口老龄化趋势不断加深，势必导致患病群体的占比增高。第二个是大家对这个疾病的认知提高，参加了早期的体检筛查，同时得益于目前诊疗水平的提高，对患者的诊断能够更加明确，这也导致整体的发病群体可能会增多。
事实上，多发性骨髓瘤患者还没有出现临床症状前，有些指标已经在给出提示。杜鹃指出，比如像血清游离轻链增高、骨髓里的浆细胞大于等于60%，或者没有任何临床就出现贫血，甚至还有一些骨骼问题，这些情况出现时，都可以启动治疗。
无论是国外还是我国的指南都将这种早早期更新为“冒烟型”，也就是说在疾病还没有到熊熊烈火，还在出现袅袅炊烟、冒烟中的疾病阶段就去区分它的中危高危。一般对于高危的患者的话，两三年就有疾病进展了，根据数据显示，大约80%以上的患者会在两年内有进展，这类患者就叫高危冒烟型。还有一些比较平稳，有的人甚至10年、20年、30年才会有进展，这就是所谓低危性。国外现在已经有非常确凿的临床研究去证实，早干预可能会让疾病的平台期更长。
当患者出现其中一种临床症状，比如贫血、乏力、骨痛，或肾功能有问题，如尿里泡沫增多、少尿，这些都可能是多发性骨髓瘤的表现。“其实多发性骨髓瘤这个病非常容易被误诊和漏诊，很多患者在来到血液科就诊之前，都是在别的科室初诊，比如肾内科、骨科，甚至还有其他的一些外科。所以我们希望通过国际多发性骨髓瘤关爱月的科普教育，让患者能够早一点发现，”杜鹃教授提醒，“特别是60岁以上的高危人群，防患于未然、早筛早诊至关重要。”
“在临床中有些患者觉得要把合适的药留到后面用，其实不是的。”在谈到多发性骨髓瘤的治疗时，杜鹃教授强调，“这种疾病虽然目前还无法根治，但只要患者治疗效果越好，缓解深度越深，平台期就会越长。对于患者来说，在开始阶段实现疗效的最大化，才能尽早实现深度缓解。”
她认为，治疗最关键的黄金阶段在于初诊和首次复发，在此阶段如果治疗效果好了，后续二线、三线等阶段还有很多机会。“多发性骨髓瘤的创新治疗药物达雷妥尤单抗纳入医保至今，在沪落地执行已一年有余，许多多发性骨髓瘤患者受益于该政策。在治疗中早点切入使用这类免疫创新药，对患者的治疗预后可能会更好。”
杜鹃教授指出，“随着国家医疗保障制度的持续落实，最直观的感受就是老百姓用得上、用得起更多先进的创新治疗方案。达雷妥尤单抗纳入医保并获批多项适应症，对于老年虚弱或肾功能受损患者等不适合自体干细胞移植的患者，以及复发以及难治性多发性骨髓瘤患者而言，可以说带来了新的生存希望。”
多发性骨髓瘤的治疗已进入免疫治疗时代。“患者只要尽早接受规范治疗、坚持用药、定期复查和评估，便能够显著提升疾病缓解率，获得更有生活质量的长久生存。我们大家也都很期望这种疾病变成真正的慢性病，甚至能够有一天被治愈。这是展望，是期待，也是未来的目标。”杜鹃教授笑着说。上海长征医院专注骨髓瘤疾病40余年，以提高患者疗效、改善预后、延长生存为己任，在今年国际多发性骨髓瘤关爱月，长征医院将于3月12日启动线上义诊，希望聚合科室之力、医院之力，为患者答疑解惑，帮助更多患者找到适合自己的个体化治疗方案。
来源：周到上海 作者：陈里予
